Ретровирус, переносящий новый вариант генома, в представлении художника
В Европе ожидает получения сертификата генная терапия под названием Strimvelis. В случае одобрения она станет первой терапией с применением редактирования генов, предназначенной для лечения смертельной болезни.
Болезнь, которую лечит терапия, называется тяжёлый комбинированный иммунодефицит (SCID, алимфоцитоз, синдром Глянцмана-Риникера). Также она известна, как «синдром мальчика в пузыре» – люди с таким врождённым дефектом практически лишены иммунной системы, крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде.
Одним из известных больных был Дэвид Веттер, случай которого широко освещался в СМИ в 1970-х годах. В 1976 году по мотивам его жизни был снят американский телевизионный художественный фильм «Мальчик в пластиковом пузыре» (традиционный перевод названия — «Под колпаком») с Джоном Траволтой в главной роли.
Читать полностью »