Новое исследование показывает, что биомедицинский инструмент может успешно доставлять генетический материал для редактирования дефектных генов в развивающихся клетках мозга плода. Технология, протестированная на мышах, может иметь потенциал для остановки прогрессирования генетически обусловленных нейроразвивающих расстройств, таких как синдром Ангельмана и синдром Ретта, до рождения.
Значение этого инструмента для лечения нарушений нейроразвития огромно. Мы потенциально можем исправлять генетические аномалии на базовом уровне в критические периоды развития мозга.