30 августа 2017 года препарат Kymriah на основе генетической модификации собственных клеток пациента получил одобрение от FDA. Теперь в США лечение генно-модифицированными лимфоцитами, так называемыми CAR-T клетками, могут получить дети и подростки с острым лимфобластным лейкозом.
Препарат Kymriah разработала компания швейцарская биотехнологическая компания Novartis. Стоимость курса (однократное введение) генной терапии Kymriah — 475 тысяч долларов.
Одобрение FDA — историческое событие для США и других стран. До этого технологии редактирования ДНК применялись для лечения онкологических заболеваний только в рамках научных экспериментов и клинических исследований. Сегодня разрешение получил готовый продукт.
Эксперты проекта Solo Atlas рассказывают, как работает Kymriah, и что это решение значит для каждого из нас.
T-клетка убивает опухолевый лейкоцит
Читать полностью »