Генетики из университета Дьюка (США) объявили, что им впервые в истории удалось успешно провести генную терапию взрослого млекопитающего (мыши) и вылечить его от генетического заболевания, связанного с дистрофией мышц. Для этого была использована модифицированная версия сравнительно новой технологии редактирования генов CRISPR/Cas9.
Технология редактирования генов CRISPR/Cas9 связана с использованием аденоассоциированного вируса, помогающего доставлять генетический материал до места назначения. При помощи этой технологии были проведены успешные опыты по редактированию генов отдельных клеток в пробирках и одноклеточных эмбрионов.
К сожалению, пока что возможность генетических манипуляций на эмбрионах человека вызывает ожесточённые споры. Поэтому, даже если заранее известно, что будущий человек будет подвержен определённым генетическим дефектам, помочь ему таким способом нельзя.
К числу распространённых генетических заболеваний относится мышечная дистрофия Дюшенна (названная по имени впервые описавшего её французского учёного). Она поражает примерно 1 человека из 4-5 тысяч, и обычно людей мужского пола. Дефект приводит к недостаточной выработке белка дистрофина, что приводит к недоразвитию мышц.
Читать полностью »
