Группа биологов-энтузиастов объявила о работе над копией дорогостоящего генного препарата. Речь идёт о лекарстве Glybera, цена которого в 2015 году, когда препарат вышел в продажу, составляла $1 миллион за сеанс лечения.
Теперь биологи-любители заявляют, что они разработали прототип более простой и дешёвой версии Glybera и планируют обратиться в университеты и частные компании, чтобы протестировать препарат на животных.
Glybera представляет собой первое одобренное экспертами Европы и США лекарство от редкого генетического заболевания — дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ). Из-за генетического дефекта организм больного не в состоянии сам вырабатывать ЛПЛ, которая необходима для метаболизма жиров. Из-за этого больной страдает постоянными приступами панкреатита. Glybera заставляет клетки организма вырабатывать ЛПЛ, занося в них нужный ген с помощью вируса. Однако из-за крайне высокой стоимости препарат оказался экономически неэффективен и уже в 2017 году был снят с производства.
Читать полностью »