Как информируют зарубежные СМИ, FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) одобряет генную терапию. На этот раз речь идет о лечении потери зрения, унаследованной от родственников.
Новая терапия получила научное название Luxturna. Она нацелена на редкое наследственное заболевание сетчатки глаза, называемое врожденным амарозом Leber.
Больные в этом случае испытывают прогрессирующее ухудшение зрения из-за мутации в гене RPE65, который отвечает за продуцирование белка, жизненно необходимого для хорошего зрения.
Лечение проводится так: модифицированный безвредный вирус специалисты вводят в глаза пациента. Тогда клетки сетчатки успешно генерируют недостающий ей белок.
Luxturna, рассказал осведомленный источник, является первой генной терапией, которая должна быть одобрена членами FDA.
Она работает, исправляя отсутствующие или матированные гены, которые вызывают болезнь, просто делая в теле здоровую замену.
Комиссар FDA Скотт Готлиб отметил: «Я считаю, что генная терапия станет основой для лечения многих заболеваний, даже очень тяжких…».
